Hematólogos del Niño Jesús tratan a una menor turca con una grave enfermedad rara
- En este proyecto trabaja también el Mattel de la Universidad de California y el Great Ormond Street Hospital de Londres
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Foto: TELEMADRID
Hematólogos del Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús, situado en Madrid, han tratado a una menor turca con deficiencia de adhesión leucocitaria 1 (LAD-1), una grave enfermedad rara, en el marco de un ensayo clínico internacional de una terapia génica que ha permitido curar a nueve niños.
En este proyecto, junto al complejo español, han trabajado uno estadounidense, el Mattel de la Universidad de California (Los Ángeles), y otro británico, el Great Ormond Street Hospital de Londres.
Una investigación realizada en Madrid permite curar de una enfermedad rara a nueve niños
El tratamiento ha sido desarrollado por profesionales del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz, junto con otros del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas y el Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER).
La LAD-1 se produce por la ausencia de una proteína necesaria, denominada CD18, cuya carencia impide que los glóbulos blancos puedan salir al torrente sanguíneo para combatir infecciones, ha explicado en una nota de prensa la Comunidad de Madrid.
La consecuencia es que reduce de manera drástica la esperanza de vida de quienes la padecen, que no va más allá de los dos años de vida si no reciben esta terapia, al carecer de un sistema inmunológico funcional.El procedimiento, probado con éxito, consiste en la toma de células madre hematopoyéticas del afectado para, a continuación, introducir en ellas una copia funcional del gen defectuoso que impide al organismo la producción de CD18. Con esta corrección, se inoculan de nuevo al enfermo.
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Los resultados obtenidos en este nuevo hito sanitario internacional con cooperación de la sanidad pública madrileña han sido que, después de 18 a 45 meses de administración a los pacientes, todos ellos han quedado libres de episodios recurrentes de infección.
El doctor Julián Sevilla, jefe de la Sección de Hematología y Hemoterapia del Hospital público Niño Jesús e investigador de la Unidad de Terapias Avanzadas, ha señalado que "este ensayo demuestra una vez más cómo este tratamiento puede curar a pacientes con enfermedades monogénicas que, de otro modo, serían incurables en ausencia de donantes de tejido hematopoyético disponibles".
